病気の原因となっている分子を選択的に抑制することによって病気の治療を行う試み。

また従来の合成低分子出の限界を超えようとする試みも行われている（抗体薬品、バイオ医薬品）

遺伝子工学により生産された増殖因子が医療に広く使われだした。